都說物競天擇，適者生存，優勝劣汰的規則放在藥物界同樣適用。一般來說，新藥從研發到上市一直處于投資高、風險高以及競爭激烈的狀態，且新藥在這過程中很容易夭折，賠得人血本無歸。
但同時，這種高風險、高投資的新藥一旦上市，就有非常高的利潤回報。所以哪怕一個藥物從研發到上市銷售需要耗費十年左右的時間，并且成功率僅有0.01%~0.02%，制藥企業仍然愿意花費大量人力物力及資金研制新藥。
新藥從研發到上市的過程堪比取經路，這期間藥物經歷了怎樣的困難險阻呢？
一、藥物研發
1、靶點和靶標
每個藥物都有特定的效用，這個特定的效用是針對體內某一部分的。既然是針對某一部分的，那么這一部分就需要有一個接收藥物分子的位置，這個位置我們稱之為靶點。而這個靶點上能與藥物分子結合發揮作用的生物大分子，我們稱作靶標。
藥物研發的首要任務就是要先找出這個靶點，找出了靶點，相應的靶標也就確立了。當然，還要確定這個靶點是有效的，即靶點、靶標與疾病相關，并且通過調節靶標的生理活性能有效地改善疾病癥狀。
2、先導化合物
先導化合物就是新藥的前身，是指通過各種途徑和手段得到的具有某種生物活性和化學結構的化合物。目前主要有兩種方式獲得先導化合物，一種是合成，一種是篩選。
（1）合成
合成是根據靶點的空間結構設計可匹配的化學結構，在用這些化學結構合成相應的化合物。這種化合物對病癥有針對性。
這類先找靶點再合成的先導化學物事先已經確定好了療效，是有針對性地研發。
（2）篩選
通過對化合物庫進行大范圍、多品種的隨機篩選，從而發現先導化合物。這樣發現的先導化合物研究成本高，但更容易得到。
這類先導化合物不具有特定的功效，需要先做生物活性。簡單點說，生物活性就是抗菌、抗腫瘤、抗炎、抗血栓、鎮痛、利尿之類的作用。
（3）優化
確定化合物有較好的活性后，還需要研究化合物的毒性是否低，對機體造成的副作用較小。
為了使先導化合物更安全更有效，需要根據構效關系對先導化合物進行結構優化。
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